小核酸药开发服务

案例分享

• AI设计平台： 沉默效率更高，助力发现沉默效率≥90%的候选分子
  • 针对4组基因，金斯瑞设计的序列均可以达到沉默效率≥90%，更有价值用于后续开发
  • 金斯瑞设计的siRNA经实验验证沉默效率可高达98%，且优于其他平台设计siRNA

  

  

  

  
• 合成平台： 纯度高，分子量准确，批次间一致性好
  

  

  

  
• 递送平台：定点偶联、GalNAc修饰、LNP包封，支持靶向递送

  定点偶联递送技术

  • 高效的定点偶联技术实现siRNA和抗体的偶联（ARC, Antibody RNA Conjugation）不仅可以保证显著的基因沉默效率，还可以实现靶向递送。
  • 表达抗体受体蛋白的细胞可以观察到50%的基因沉默效率 ( 左图 )，不表达抗体受体蛋白的细胞未见基因沉默效率 ( 右图 )。

  

  

  定点偶联递送技术

  • 使用LNP包封siRNA，基因沉默效率可高达96%
  • 可提供肝、肺、脾脏、T细胞等多种靶向LNP，查看验证数据

  实验结果：使用LNP包封siRNA，基因沉默效率可高达96%。

  
• 筛选平台：高通量筛选，获得更高沉默效率的候选分子

  基于金斯瑞优化的AI设计能力和稳定的筛选平台，设计的50组siRNA中:

  • 基因沉默可高达91%，13组siRNA沉默效率高于阳性对照（PC）
  • 筛选平台成熟，工艺稳定，实验重现性更好

  

  基于金斯瑞优化的AI设计能力和稳定的筛选平台，设计的150组ASO中:

  • 9组基因沉默可高于90%，19组沉默效率高于阳性对照（PC）
  • 筛选平台成熟，工艺稳定，实验重现性更好

  
• 筛选平台：多种方案检测蛋白表达量，验证siRNA活性

  ELISA

  应用：分泌蛋白的定量

  优势：支持定性和定量，可使用酶标仪检测

  

  免疫荧光染色

  应用：膜蛋白的定量

  优势：支持定性和定量，可使用流式细胞仪检测

  

  Western blot

  应用：多种蛋白的定量

  优势：支持定性和半定量，可使用凝胶电泳检测

  

  

资源下载

金斯瑞siRNA转染实验操作指南 免费下载

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