概览

GenScript提供丰富的产品和服务组合,覆盖细胞治疗开发全流程。为您提供优质可靠的服务、仪器和试剂,加速您的细胞药物从靶点发现到临床研究和商业化制造的过程。

workflow

疗法开发流程

靶基因发现 1
候选药物筛选和优化 2
临床前研究 3
临床试验 4

靶基因发现

了解疾病机制&靶点发现: 通过生物信息学方法,如靶点富集、NGS、CRISPR gRNA文库、qPCR等技术和工具,来筛选出特定疾病中涉及的靶基因。并初步鉴定出涉及疾病进程的,潜在治疗靶点(基因/蛋白质)。

目标基因验证: 确定靶点在疾病进展中的参与,并验证靶点具有潜在的治疗益处。研究人员会研究基因组序列和修饰,建立基于细胞和表型的模型,并使用免疫组织化学(IHC)、荧光激活细胞分选(FACS)、Western blotting以及其他抗体和重组蛋白质技术,来对靶点进行验证。

候选药物筛选和优化

在药物发现的过程中,候选分子优化至关重要。通过筛选和鉴定,确定有成药潜力的候选分子。在CAR T细胞疗法中,当确定了肿瘤抗原后,通过优化scFv、跨膜结构域、共刺激结构域和信号转导结构等,构建出更优的CAR分子,并且通过CRISPR基因编辑的方式,进一步重构T细胞的代谢路径。以提高对肿瘤抗原的特异性识别,增强CAR T细胞在肿瘤微环境下的活性,提高肿瘤杀伤效果。

临床前研究

当候选细胞药物优化完成后,就进入了临床前研究阶段,临床前阶段需要收集详实的数据来验证,药物是否能进行人体的临床试验。 通过临床前研究,动物实验、制造信息(CMC)、临床方案、疗效、毒性、药代动力学(PK)信息以及治疗的副作用都将被密切监测和记录,以备IND申请使用。

临床试验

在临床阶段,细胞药物在cGMP环境中生产,并开展一系列严格的人体临床试验。在临床用药期间,研究人员将评估药代动力学、吸收、代谢等对身体的影响,以及安全剂量范围内的副作用和疗效。此外,影响临床试验的有多重因素,除了实验设计的复杂性和实施问题外,成本也是重要的考量因素。因此,建立高质量的试剂供应链,能够帮助企业降本增效,制造高质量、一致性和有效的细胞治疗产品。

金斯瑞解决方案优势

经验丰富的
支持团队

卓越的
GMP制造能力

完善的
质量体系

灵活的端到端的
CRO&CDMO能力

基因治疗技术资源

Ramarao Vepachedu, PhD
CRISPR/Cas9在CAR-T细胞产品临床制备中的应用

主讲人:Ramarao Vepachedu 博士
资深科学家, Leidos Biomedical Research, Inc

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JJ Joseph Melenhorst, PhD
探索T细胞和肿瘤细胞的内在因素如何影响CAR-T 疗效

主讲人:J Joseph Melenhorst 博士,教授
宾夕法尼亚大学帕克癌症免疫治疗研究所生物标志物项目主任

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Rama Shivakumar
基因编辑在细胞与基因治疗的临床应用

主讲人:Rama Shivakumar
应用科学家 经理, MaxCyte, Inc.

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Alexander Marson, MD, PhD
基于全基因组筛选和CRISPR的新型T细胞改造技术

主讲人:Alexander Marson, MD, PhD
Director of the Gladstone-UCSF Institute of Genomic Immunology and Associate Professor in the UCSF Department of Medicine, Division of Infectious Diseases.

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Alexander Marson, MD, PhD
支持靶向致癌突变TCR文库临床应用的基因工程方法

主讲人:Gal Cafri, PhD
Immunotherapy and Genetic Engineering Group Leader, Sheba Medical Center

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Shondra M. Pruett-Miller, PhD
CRISPR在细胞系与动物模型构建中的应用与评估

主讲人:Shondra M. Pruett-Miller, Ph.D.
Director, Center for Advanced Genome Engineering, St. Jude Comprehensive Cancer Center

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Matthew Porteus, MD, PhD
干细胞的靶向整合:基因工程药物的研制

主讲人:Matthew Porteus, MD, PhD
Professor of Pediatrics, Stanford University, School of Medicine

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John Zuris, PhD
升级版AsCas12a加速临床细胞基因组改造和治疗中的应用

主讲人:John Zuris, PhD
Associate Director, Editing Technologies at Editas Medicine

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