依托于23+年分子生物学平台和DNA/RNA寡核苷酸合成经验，金斯瑞提供从RUO至GMP级别的一站式小核酸药（siRNA、ASO、miRNA、aptamer、tRNA、saRNA-小激活RNA）药物合成服务，优越稳定的产品质量为小核酸药开发奠定坚实基础。同时，金斯瑞具备AI设计平台、自研修饰方案，提升筛选效率，助力您筛选到沉默效率更高、稳定性更好、脱靶效应更低的候选分子。
优越稳定的质量，快至4天交付
siRNA/ASO产品纯度≥90%，一致性好
保证更高的沉默效率、更稳定的实验结果
AI设计更精准
根据实验结果优化设计逻辑，沉默效率高达98%
支持定制化设计需求
自研修饰加速药物开发
提升稳定性，降低脱靶效应
可通过AI预测修饰分子的沉默效率
活动时间：2025年8月8日-2025年10月17日
参与方式：登录活动页领取，在线订购结算时选择”优惠券”
| 服务详情 | 长度* | 规格* | 设计类型 | 纯化方式 | 修饰 | 偶联类型 |
|---|---|---|---|---|---|---|
| siRNA | 20 -30 nt | 2 nmol – kg级别 |
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|
支持锁核酸( LNA )，硫代，氟代，2-Ome等200多种修饰 | 抗体，多肽，GalNac，胆固醇等 |
| ASO | 15-30 nt | 5 nmol – kg级别 |
|
*其他长度或交付量欢迎详询。金斯瑞同时提供siRNA、ASO、miRNA、aptamer、tRNA、saRNA（小激活RNA）等多种产品的定制化合成服务。查看其他定制化QC。
| QC项目 | 检测方式 | 检测标准 | 标准QC | 定制化QC |
|---|---|---|---|---|
| 外观 | 目视检查 | 白色或淡黄色粉末 | ||
| 分子量 | MS | 理论分子量偏差±0.1% | ||
| 杂质分析 | LC-MS | 检测报告 | ||
| LC MS/MS测序 | 高分辨率的质谱测序 | 序列覆盖度100% | ||
| 纯度 | HPLC | 双链siRNA：纯度高达90% | ||
| 纯度 | CGE | 检测报告 | ||
| 纯度 | PAGE | 检测报告 | ||
| pH | pH计 | 检测报告 | ||
| TEA Salt残留 | GC-MS | 检测报告 | ||
| 溶剂残留 | GC-MS | 检测报告 | ||
| 内毒素 | 显色法 | 检测报告 | ||
| 生物负载 | 直接培养法 / 膜过滤法 | 检测报告 |
* 欢迎查看更多定制化QC>>
化学修饰对优化siRNA的效果至关重要，金斯瑞通过生物信息学筛选和实验筛选，开发了7组修饰方案（GS1-7），包含特定的修饰基团、数量和位点的方案，帮助您提升siRNA的表现，同时通过AI软件预测修饰siRNA的沉默效率，节省筛选实验的时间和成本。
准备阶段（1天）
提供候选siRNA序列
设计阶段（2-3天）
生信设计、预测修饰siRNA沉默效率
合成阶段（4天起）
选择修饰方案并合成
验证阶段（可选）
实验检测沉默效率、脱靶效应、
稳定性等
备注：不同修饰方案对不同序列siRNA的脱靶效应和稳定性的优化效果可能存在差异。我们推荐：优先筛选出沉默效率较好的候选裸序列，针对候选裸序列，选择多组经预测沉默效率较高的修饰方案进行沉默效率、脱靶效应、稳定性的实验检测。
* 金斯瑞提供免费的siRNA设计工具，使用经典设计逻辑。如果您更倾向于使用优化的AI设计平台，请选择siRNA 3保1 合成服务或发送请求至oligo@genscript.com.cn。
20 nt 双链siRNA，添加29个 2'-O-Methyl, 3个phosphorothioate, 13个2'-Fluoro, 1个 GalNAc修饰，分子量精准，纯度高达96.55%，助力开展siRNA体内实验等研究
实验结果： 分别采用金斯瑞设计平台和其他设计软件设计siRNA序列，通过qPCR检测对应mRNA水平，实验验证结果表明，金斯瑞设计的siRNA的基因沉默效率 ( knockdown efficiency, KD% )更高，活性更好。
案例1. 自研修饰组合显著提升siRNA稳定性
实验方法：针对采用不同的修饰方案的siRNA，通过分析其在血清环境中的代谢速度和代谢产物验证其稳定性。
实验结果：
案例2. 自研修饰方案显著降低siRNA脱靶效应
实验方法：
RNA-Seq方法检测，提供修饰与未修饰siRNA处理细胞后，差异表达基因(DEGs) 数量/名称，脱靶基因mRNA水平上调/下调的程度
实验结果：
表1. 通过RNA-Seq检测修饰与无修饰siRNA的脱靶效应 (NGS实验)
| Sample | RNA-Seq Detection | Type I: Homologous off-target genes prediction | Type II: miRNA-like similar off-target genes prediction | |||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| DEGs | AS_blast | SS_blast | AS_mirna_off-target | SS_mirna_off-target | Total mirna_off-target | Down regulated off-target | ||
| gene4 | siRNA93 | 58 | 0 | 0 | 26 | 6 | 28 | 23 |
| siRNA93-GS | 7 | 0 | 0 | 1 | 0 | 1 | 1 | |
案例3. 金斯瑞siRNA修饰方案较之已上市siRNA修饰方案，IC50降低27倍
实验方法：通过qPCR，检测相同序列、不同修饰siRNA在mRNA水平的IC50.
实验结果：
| Samples | IC50 (nM) | Knockdown（%）-10nM |
|---|---|---|
| TTR_siRNA_naked | 0.00257 | 97.93% |
| TTR_siRNA_GS5 | 0.00517 | 98.05% |
| TTR_siRNA_GS3 | 0.00704 | 97.35% |
| TTR_siRNA_GS6 | 0.0133 | 97.34% |
| TTR_siRNA_GS2 | 0.0149 | 97.77% |
| TTR_siRNA_GS4 | 0.0553 | 97.37% |
| TTR_siRNA_GS1 | 0.114 | 95.50% |
| TTR_siRNA_Vutrisiran | 0.142 | 94.95% |
| TTR_siRNA_GS7 | 0.225 | 91.46% |
TTR位点不同修饰siRNA的 IC50检测。用RNAiMAX在HepG2细胞上转染TTR位点的裸siRNA以及不同修饰的siRNA，转染浓度分别为100nM、20nM、4nM、0.8nM、0.16nM、0.032nM、0.0064nM、0.00128nM、0.000256nM、0.0000512nM，转染48h后提取细胞RNA、反转录，qPCR检测mRNA水平的敲降效率，并计算对应的IC50值。
金斯瑞siRNA产品使用说明与实验指南
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