金斯瑞一站式小核酸药筛选服务 | AI设计/合成/筛选，快至6周

概览

金斯瑞提供涵盖设计、合成和筛选全流程的筛选服务，根据不同筛选要求，提供基础套餐、精选套餐、高级套餐3个选择，每种套餐涵盖不同的服务内容，可针对无修饰siRNA或修饰siRNA、简单或复杂修饰的ASO进行筛选评估，精准匹配您初步筛选、深入验证、全面评估候选化合物的不同阶段的要求。同时，金斯瑞还提供稳定性检测、脱靶检测等丰富的生物分析检测项目供选择，助力筛选出各方面表现更优异、更有价值的候选化合物。

金斯瑞优势

优化的AI序列设计，更精准

根据实验结果优化设计逻辑，
可交付沉默效率更高的候选分子

多元化套餐，更灵活

匹配候选化合物的初筛、验证、
优化和生物分析检测要求

一站式服务，更高效

涵盖AI设计、合成、递送、筛选和生物分析检测，快至6周获得候选分子

核酸服务

服务详情

基础套餐

最快 6 周起

候选序列发现：包括序列设计、沉默效率检测及 IC₅₀ 测定

精选套餐

最快 12 周起

先导分子筛选：包括序列设计、体外修饰筛选及生物功能检测

高级套餐

最快 16 周起

先导分子优化：包括全面的序列筛选与修饰优化、体外功能检测及体内药效验证

各套餐可选筛选条数为20、50、100、200条序列。

* 简单修饰的ASO：添加Gapmer类型 (PS, MOE, OMe)的修饰，所有序列均采用固定的修饰方案。复杂修饰的ASO：其他定制化的修饰。

服务名称	服务内容	基础套餐	精选套餐	高级套餐
设计	裸 siRNA序列 / 简单修饰 ASO
设计	修饰 siRNA序列 / 复杂修饰 ASO
合成	RNase free HPLC, 5nmol
体外筛选 (mRNA水平)	预实验：确认目标基因筛选检测方案
	第一轮序列筛选：对裸 siRNA / 简单修饰 ASO序列筛选，单浓度检测mRNA水平敲降效率
	第二轮序列 IC₅₀ 筛选：筛选10条候选序列进行 IC_₅₀ 检测
	第三、四轮修饰筛选：对修饰 siRNA / 复杂修饰 ASO序列做单浓度筛选，并选择5条候选序列进行 IC_₅₀ 检测
	敲降效率检测（蛋白水平）递送系统筛选
生物分析检测	稳定性检测 (LC-MS/MS, Stem-loop qPCR) 脱靶分析 (RNA-seq) 细胞毒性检测 (CTG、CCK8、MTT) 免疫原性检测 (ELISA)
体内 PK/PD	小鼠疾病模型指定时间点组织采集 PD 检测 (qPCR, WB, ELISA) PK 检测 (Stem-loop qPCR)
交付物	设计报告：序列、敲低效率、脱靶评分、GC含量筛选实验数据功能检测数据体内PK/PD数据

附件服务	服务内容
专利检索	查询候选序列是否有被已授权专利覆盖，提供候选序列的风险等级供客户评估和选择进一步开发的序列

订购方式：请下载金斯瑞小核酸药筛选服务询价单，填写您的需求后，发送给您的技术支持或者oligo@genscript.com.cn。

案例分享

AI设计更精准，经验证沉默效率更高

实验结果： 分别采用金斯瑞设计平台和其他设计软件设计siRNA序列，通过qPCR检测对应mRNA水平，实验验证结果表明，金斯瑞设计的siRNA的基因沉默效率 ( knockdown efficiency, KD% )更高，活性更好。
高通量筛选，获得更高沉默效率的候选分子
基于金斯瑞优化的AI设计能力和稳定的筛选平台，设计的50组siRNA中:
- 基因沉默可高达91%，13组siRNA沉默效率高于阳性对照（PC）
- 筛选平台成熟，工艺稳定，实验重现性更好
针对B基因，50条siRNA在人前列腺癌细胞系中mRNA水平的敲降效率。用RNAiMAX在人前列腺癌细胞系中转染50条siRNA，转染浓度为1nM，转染48h后提取细胞RNA、反转录，qPCR检测mRNA水平的敲降效率。

基于金斯瑞优化的AI设计能力和稳定的筛选平台，设计的150组ASO中:
- 9组基因沉默可高于90%，19组沉默效率高于阳性对照（PC）
- 筛选平台成熟，工艺稳定，实验重现性更好
针对X基因，150条ASO在Hep3B细胞系中mRNA水平的敲降效率。用RNAiMAX在Hep3B细胞系中转染150条ASO，转染浓度为30nM，转染48h后提取细胞RNA、反转录，qPCR检测mRNA水平的敲降效率。
多种方案检测蛋白表达量，验证siRNA活性

ELISA

应用：分泌蛋白的定量

优势：支持定性和定量，可使用酶标仪检测

用ELISA的方法检测X基因15条siRNA在HepG2细胞系中蛋白水平的敲降效率。用RNAiMAX在HepG2细胞系中转染15条siRNA，转染浓度为10nM，转染48h后收集细胞上清液，用ELISA试剂盒检测目的基因蛋白水平的敲降效率。

免疫荧光染色

应用：膜蛋白的定量

优势：支持定性和定量，可使用流式细胞仪检测

在H1975细胞系中用免疫荧光染色的方法检测X基因5条siRNA在不同浓度条件下蛋白水平的敲降效率。用RNAiMAX在H1975细胞系中转染5条siRNA，转染浓度分别为10nM、1nM、0.1nM，转染48h后用对应抗体染色，然后用流式检测目的基因蛋白水平的敲降效率。

Western blot

应用：多种蛋白的定量

优势：支持定性和半定量，可使用凝胶电泳检测

在人前列腺癌细胞系中用WB的方法检测A基因和B基因siRNA在不同浓度条件下蛋白水平的敲降效率。用RNAiMAX在人前列腺癌细胞系中转染A基因和B基因的siRNA，转染浓度分别为10nM、1nM、0.1nM，转染72h后用RIPA裂解液裂解细胞，获取蛋白，然后用WB的方法检测目的基因蛋白水平的敲降效率。