这是一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加抗体亲和力。
CARVYKTI®是一款具有两种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的嵌合抗原受体 (CAR) T细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药。
HER2、CD22、BCMA和Claudin18.2是ADC药物的热门靶抗原。
精准低毒，应用于临床级的非病毒体系T细胞编辑 加利福尼亚大学旧金山分校（UCSF）Marson Lab实验结果表明： GenExact™ ssDNA较之实验室合成的HDR模板，具备更低的细胞毒性、更高的敲入效率 GMP适用规模的GenExact™ ssDNA在未添加增强剂的条件下，敲入效率高达46.2% 应用GenExact™ ssDNA完成基因敲入的细胞可达到患者使用剂量（100*10e6），制备的BCMA-CAR
细胞毒性低、敲入效率高 加利福尼亚大学旧金山分校（UCSF）Marson Lab实验结果表明： GenExact™ ssDNA较之实验室合成的HDR模板，具备更低的细胞毒性、更高的敲入效率 GMP适用规模的GenExact™ ssDNA在未添加增强剂的条件下，敲入效率高达46.2% 应用GenExact™ ssDNA完成基因敲入的细胞可达到患者使用剂量（100*10e6），制备的BCMA-CAR细胞表现出肿瘤杀伤活性
两家公司将通力合作，积极推动靶向BCMA（B细胞成熟抗原）的CAR-T疗法在已经历前线治疗的多发性骨髓瘤患者中的新药临床研究。
我们与杨森就研发和商业化LCAR-B38M / JNJ-4528 达成全球战略合作，旨在研究针对B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）细胞疗法，用于复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。
金斯瑞GenExact™ ssDNA支持BCMA-CAR临床试验 较之实验室合成的HDR模板，细胞毒性低、敲入效率高 GMP适用规模的GenExact™ ssDNA制备的BCMA-CAR细胞可达到患者使用剂量（1.5 x 109）、并表现出肿瘤杀伤活性 CAR T功能验证 构建完成的CAR T细胞即可进入功能验证环节，例如通过CAR表达量检测确认效应CAR T细胞制备效果、通过肿瘤细胞杀伤实验检测CAR
CARVYKTI®（Cilta-cel，西达基奥仑赛）是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T细胞疗法，用于治疗多发性骨髓瘤，是中国首款自主研发并成功出海的细胞治疗产品。
在管线推进方面，传奇生物的BCMA自体细胞治疗项目、针对胃癌的靶向药LB1908研究和治疗多发性骨髓瘤的LB2103项目等分别取得了不同程度的积极进展。
