新型递送载体实现治疗性基因编辑

随着CRISPR/Cas的发现，基因编辑技术日渐趋于成熟，现在已经开发了病毒和非病毒方法递送方式，如AAV、微注射、电穿孔等。虽然病毒载体，特别是AAV提供了有效的递送方式，同时存在一些风险，特别是Cas9的表达可能会导致不良的免疫反应和不必要的脱靶DNA切割。非病毒方法(如质粒、mRNA、RNP)传递CRISPR/Cas9编辑工具的效率较低。为了解决目前在体内传递CRISPR/Cas9的局限性，加州大学伯克利分校生物工程系-创新基因组学研究所 Niren Murthy教授的团队开发了各种递送方式策略。其中一种策略被称为CRISPR-GOLD，这种方法在单个粒子中提供了基因编辑所需的所有成分， Murthy教授等人成功地修复杜兴氏肌肉营养不良模式小鼠体内发生的抗肌萎缩蛋白（dystrophin）基因突变。 Murthy教授在金斯瑞首届基因与细胞工程线上峰会上分享了其团队所做的工作，您可以通过下方视频了解更多新型基因编辑递送载体