从发现到临床，基因治疗药物一站式解决方案

基因治疗从治疗方式上分为体内治疗和体外治疗，其中体内治疗是指将携带治疗性基因的病毒或非病毒载体直接递送到患者体内，如AAV携带正常基因注射入人体替代致病基因以治疗疾病等。体外治疗则指将患者的细胞在体外进行遗传修饰后回，如通过体外编辑CD34⁺，激活γ-珠蛋白来治疗地贫等

在病毒载体的基因治疗中，AAV衣壳蛋白如何优化？如何保证ITR序列稳定，提高病毒包装效率？以CRISPR为代表的基因治疗中，如何选择合适的体内外编辑体系？如何评估细胞内真实的脱靶？

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